引言
CRISPR/Cas9基因编辑系统需高效递送至细胞核，但传统方法难以实现时空精准控制。Biotin-PEG-BCN通过生物正交反应（如应变促进的环加成反应，SPAAC），可构建响应性递送载体，为基因治疗提供新策略。

载体设计与功能

1. 结构组成：

· Biotin：与链霉亲和素结合，实现载体靶向富集。

· PEG：提高载体稳定性和生物相容性。

· BCN：通过SPAAC反应与叠氮化物修饰的Cas9蛋白/sgRNA复合物结合，形成纳米级递送系统。

2. 功能优化：

· 核定位信号（NLS）修饰：促进载体-基因复合物进入细胞核。

· 光控释放系统：通过近红外光触发BCN-叠氮键断裂，实现时空精准释放。

在基因编辑中的应用

1. 递送效率评估：

· 荧光标记sgRNA与Biotin-PEG-BCN复合，通过流式细胞术分析细胞转染率，优化N/P比和光照条件。

2. 脱靶效应分析：

· 结合全基因组测序，比较生物正交递送组与传统方法组的脱靶位点频率，验证载体安全性。

案例研究
在杜氏肌营养不良症（DMD）模型中，Biotin-PEG-BCN递送的CRISPR/Cas9系统实现dystrophin基因的高效修复，肌肉功能恢复率达70%，显著优于病毒载体组（40%）。

技术优势

· 精准可控：生物正交反应和光控释放确保基因编辑的时空精准性。

· 低免疫原性：非病毒载体减少免疫反应，适用于重复给药。

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